信立泰(002294):YOLT-101获得临床试验默示许可
深圳信立泰药业股份有限公司 关于 YOLT-101获得临床试验默示许可的公告 本公司及董事会全体成员保证信息披露内容的真实、准确和完整，没有 虚假记载、误导性陈述或重大遗漏。 近日，深圳信立泰药业股份有限公司（下称“公司”）收到通知，公司引进的创新基因编辑药物 YOLT-101注射液（下称“YOLT-101”）已获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可。现就相关信息公告如下： 一、 本次获得临床试验默示许可药品的基本情况 药品名称：YOLT-101注射液 注册分类：1类 受理号：CXSL2500313 适应症：杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH） 申请人：尧唐（南京）生物科技有限公司、深圳信立泰药业股份有限公司 二、 其他相关情况 YOLT-101是公司从尧唐（上海）生物科技有限公司（下称“尧唐生物”）引进的靶向 PCSK9碱基编辑药物，拟开发适应症包括家族性高胆固醇血症等，公司拥有 YOLT-101于中国大陆区域的独家许可权益。 YOLT-101由包裹在脂质纳米颗粒（LNP）中的 YolBE（碱基编辑器）和引导 RNA（gRNA）组成。YOLT-101通过 LNP介导的肝脏靶向作用，经肝脏细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）介导的内吞进入肝细胞，释放碱基编辑器和gRNA，两者形成 YolBE-gRNA复合体，靶向 PCSK9基因特定序列，在特定位点进行碱基编辑，从而关闭基因表达，抑制 PCSK9对 LDLR的降解，增加 LDLR与 LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）的结合，从而有效清除血液中 LDL-C，以期最终达到治疗家族性高胆固醇血症的目的。 目前，在临床实践中，主要降胆固醇药物包括他汀类药物、胆固醇吸收抑制剂、PCSK9抑制剂及其他降脂药。PCSK9靶点是一个经典的胆固醇代谢相关基因，一小部分人天然 PCSK9基因具有功能缺失突变，大量人类遗传学研究数据表明，携带 PCSK9功能缺失突变的个体血液中 LDL-C含量显著降低，对心血管疾病有明显的保护作用。近年来，临床研究发现 PCSK9单克隆抗体无论单独应用或与他汀类药物联合应用均明显降低血清 LDL-C水平，同时可改善其他血脂指标，并明显增加心血管获益。基于多项循证医学研究，多个国内及欧美的血脂指南或共识对 PCSK9抑制剂进行了推荐。 相比较现有 PCSK9抗体、siRNA药物等治疗方法，YOLT-101作为 PCSK9碱基编辑药物，可在 DNA水平编辑 PCSK9基因的单个碱基，降低靶蛋白表达。 如能研发成功并获批上市，将有望显著提高家族性高胆固醇血症患者服药依从性，为患者提供更便捷的全新治疗选择。 （相关内容详见 2024年 8月 27日、2025年 4月 18日登载于信息披露媒体《中国证券报》、《证券时报》、巨潮资讯网 www.cninfo.com.cn的《关于获得碱基编辑药物 YOLT-101独家许可权益的公告》、《关于 YOLT-101药品临床试验申请获得受理的公告》） 公司将按国家药品注册的相关规定和要求开展临床试验，待临床试验成功后按程序注册申报。根据普遍的行业特点，药品研发周期长、风险较高，从临床到上市受到多方面因素影响，存在不确定性，短期内对公司业绩不会产生实际影响。 公司将按规定对有关后续进展情况及时履行信息披露义务，敬请广大投资者理性投资，注意风险。 特此公告 深圳信立泰药业股份有限公司 董事会 二〇二五年七月十五日 中财网
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